2026年1月1日，新版国家医保药品目录正式生效。一批临床价值高、患者需求迫切的创新药得以进入医保报销体系，大幅降低了患者的用药负担。

其中，诺诚健华自主研发的新型布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼（商品名：宜诺凯®）一线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成人患者的适应症成功纳入，引起了血液肿瘤治疗领域和资本市场的广泛关注。

这并非奥布替尼首次进入医保，其既往至少接受过一种治疗的CLL/SLL、套细胞淋巴瘤（MCL）和边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者的三项适应症此前均已纳入医保并成功续约。此次一线治疗的准入，标志着该药物在核心适应症上完成了从后线到一线的全程保障闭环，也预示着我国CLL/SLL治疗正式迈入以新一代BTK抑制剂为核心的“无化疗时代”。

不容忽视的“老年癌”：中国CLL诊疗现状与挑战

慢性淋巴细胞白血病（CLL）是一种主要发生于中老年人群的成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤。据苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛介绍，这一疾病发病原因复杂，是遗传、环境、免疫因素共同作用的结果。

《慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞瘤诊疗指南（2022）》指出，中国 CLL 中位发病年龄为 65 岁，发病率显著低于欧美，且随人口老龄化加剧及诊断水平提高呈上升趋势。

“我国 CLL 发病率虽低，但增速更快。CLL是一种异质性很强的疾病，”吴德沛指出，“治疗前必须对患者进行全面评估，符合治疗指征的患者需要立即启动治疗，不符合治疗指征的患者则需要观察及定期随访。”影响预后的关键因素包括疾病分期和分子遗传学标志物，如伴有del(17p)/TP53突变的患者预后最差。

过去，化疗是治疗CLL的主要手段，但副作用大，许多年老体弱的患者难以耐受。近十年来，靶向药BTK抑制剂的出现，彻底扭转了局面，引领治疗进入“无化疗时代”。患者只需每日口服药片，便能有效控制病情，实现长期生存。

不过，尽管靶向治疗的出现已显著改善了患者生存，但我国CLL患者的生存率与部分海外地区相比仍有差距。西南证券相关研报数据显示，中国CLL患者5年生存率为50%—70%，部分海外地区这一数字为88.5%。“差距主要源于一线治疗中新型靶向药物的规范应用、患者可及性和依从性等因素。”吴德沛分析道。

能否进入国家医保目录，成为决定创新药能否惠及广大患者的“命门”。奥布替尼此次成功“闯关”，覆盖了最关键的一线治疗适应症，标志着国家医保体系对这一治疗路径的认可，也意味着国产创新药在核心赛道与国际巨头站在了同一起跑线上。

BTK抑制剂：引领慢淋进入“无化疗时代”的核心引擎

过去十年中，CLL/SLL的治疗模式发生了革命性变化，其核心驱动力正是BTK抑制剂的问世与发展。

BTK是B细胞受体（BCR）信号通路中的关键蛋白，其异常持续激活会导致B细胞恶性增殖和存活。抑制BTK，便能有效遏制多种B细胞淋巴瘤的进展。自2013年全球首个BTK抑制剂伊布替尼获批以来，该类药物已成为CLL/SLL等B细胞淋巴瘤治疗的基石。

根据西南证券研究报告，BTK抑制剂全球市场已形成相当规模，2022年五款上市产品全球销售额合计约111亿美元。新一代BTK抑制剂通过结构优化，提高了对BTK靶点的选择性和结合力，旨在获得更优的疗效和更好的安全性。

“对于需要终身或长期服药的患者来说，副作用大小直接决定了生活质量，也决定了他们能否坚持治疗。”吴德沛强调。

由北京协和医院周道斌教授及张薇教授团队发起的一项关于奥布替尼治疗CLL/SLL的疗效及安全性的文章，发表在《Advances in Therapy》杂志上。该文章提到，现阶段，一代BTK抑制剂因脱靶效应和多激酶抑制作用，或增加房颤（AF）、心力衰竭、出血及高血压的发生风险。

在奥布替尼一线治疗CLL成人患者的关键Ⅲ期临床研究中，奥布替尼在取得优异疗效（18个月无进展生存率（PFS）87.2%）的同时，房颤、出血等关键不良反应发生率低于同类药物。另一项针对复发/难治性 CLL/SLL的研究显示，其因副作用停药的比例仅为7.5%。

更值得一提的是，奥布替尼为那些既往BTK抑制剂不耐受的多种惰性淋巴瘤患者提供了新的希望。上海瑞金医院、北京协和医院等中心的真实世界数据显示，换用奥布替尼后，超过60%—80%的患者原有不良事件恢复正常或缓解，且病情保持稳定或实现进一步缓解。

“目前，BTK抑制剂正在引领CLL治疗走向无化疗时代。”吴德沛表示。国内外权威诊疗指南，如美国国家综合癌症网络（NCCN）指南和中国临床肿瘤学会（CSCO）指南，均已将二代BTK抑制剂作为一线治疗的优先推荐。以奥布替尼为例，其一线治疗CLL/SLL成人患者的Ⅲ期研究数据显示，18个月时的无进展生存率高达87.2%，总生存率达到96.7%。

不仅如此，以BTK抑制剂为基础的无化疗联合方案，如奥布替尼联合我国自主研发的新型BCL2抑制剂Mesutoclax等，正在探索使患者达到更深缓解，甚至实现有限周期治疗的可能性，代表了未来的发展方向。

新版医保目录落地，让中国CLL患者看到新的希望，而对于深耕其间的药企而言，映射出了因创新与支付改革而不断迸发活力的产业未来。

文/杨燕